Drépanocytose : une avancée médicale majeure avec une nouvelle greffe de moelle osseuse
La drépanocytose, maladie génétique du sang encore trop peu connue du grand public, touche des millions de personnes à travers le monde, notamment en Afrique, en Méditerranée et dans les Antilles. Une nouvelle technique de greffe de moelle osseuse, développée aux États-Unis, pourrait révolutionner sa prise en charge. Accessible, efficace et prometteuse, elle ouvre un nouvel espoir pour les patients. Voici ce qu’il faut savoir.
Qu’est-ce que la drépanocytose ?
La drépanocytose est une maladie héréditaire caractérisée par une anomalie des globules rouges. Au lieu d’avoir une forme ronde et souple, ces cellules prennent une forme de faucille. Résultat : elles bloquent la circulation sanguine, empêchent l’oxygène d’atteindre les organes, et provoquent des douleurs intenses appelées crises vaso-occlusives.
Cette pathologie peut entraîner des complications graves : anémie chronique, infarctus osseux, atteintes rénales, pulmonaires et cérébrales. À long terme, elle réduit considérablement l’espérance de vie.
Une nouvelle méthode de greffe pour soigner la drépanocytose
Des chercheurs du Johns Hopkins Kimmel Cancer Center, aux États-Unis, ont développé une nouvelle approche thérapeutique : une greffe de moelle osseuse haplo-identique à intensité réduite. Contrairement aux greffes traditionnelles qui nécessitent un donneur parfaitement compatible, cette méthode permet d’utiliser un donneur partiellement compatible, souvent un membre de la famille (parent, frère, sœur, cousin…).
Cette méthode est rendue possible grâce à un protocole allégé :
Une chimiothérapie à faible dose avant la greffe,
Un traitement post-greffe à base de médicaments immunosuppresseurs, dont le cyclophosphamide.
Des résultats cliniques très encourageants
Un essai clinique mené auprès de 42 patients atteints de drépanocytose sévère a livré des résultats impressionnants :
95 % des participants étaient encore en vie deux ans après la greffe.
88 % ne présentaient plus aucun symptôme de la maladie un an après.
Le taux de réussite de la greffe et la durabilité des résultats sont jugés très élevés.
Cette méthode est donc considérée comme curative dans la grande majorité des cas, tout en étant moins lourde que d’autres traitements.
Une alternative moins coûteuse que la thérapie génique
La thérapie génique, bien que récemment autorisée, reste difficile d’accès pour de nombreux patients en raison de son coût et de sa complexité. En comparaison, cette nouvelle greffe :
Nécessite une hospitalisation d’environ 8 jours (contre 6 à 8 semaines pour la thérapie génique),
Coûte nettement moins cher,
Semble entraîner moins de complications à long terme, notamment au niveau des organes.
D’après le Dr Richard Jones, responsable de l’étude, cette méthode pourrait devenir une solution de référence pour la prise en charge de la drépanocytose à l’échelle mondiale.
Un espoir pour les malades du monde entier
Alors que des millions de personnes vivent avec la drépanocytose, souvent sans accès à des traitements modernes, cette greffe offre une lueur d’espoir réaliste. Plus accessible, moins invasive et particulièrement efficace, elle représente une avancée majeure pour la médecine et un potentiel tournant dans la lutte contre cette maladie.
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